•Penunjukan Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) mengikuti hasil uji klinis fase I yang menunjukkan bahwa bemdaneprocel dapat ditoleransi dengan baik tanpa masalah keamanan besar selama 18 bulan. •Bemdaneprocel adalah terapi sel investigasi yang paling canggih secara klinis di AS untuk merawat pasien yang hidup dengan penyakit Parkinson
Berlin, Jerman dan Cambridge, MA, AS, 30 Mei 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — Bayer AG dan BlueRock Therapeutics LP, sebuah perusahaan terapi sel tahap klinis dan dimiliki sepenuhnya oleh anak perusahaan Bayer AG yang dioperasikan secara independen, hari ini mengumumkan bahwa penelitian terapi sel BlueRock bemdaneprocel untuk pengobatan penyakit Parkinson telah diberikan penunjukan Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) dari US Food and Drug Administration (FDA).
“Kami sangat antusias dengan data positif dari uji klinis bemdaneprocel fase I dan yakin bahwa uji klinis ini memiliki potensi besar untuk membantu pasien yang mengidap penyakit Parkinson mendapatkan kembali fungsi yang telah hilang akibat penyakit tersebut,” kata Seth Ettenberg, Presiden dan CEO BlueRock Therapeutics. “Sekarang dengan penetapan RMAT ini, kami berharap dapat berkolaborasi erat dengan FDA untuk mempersiapkan program ini untuk uji klinis fase II.”
Bemdaneprocel adalah terapi sel investigasi paling maju secara klinis di AS untuk mengobati penyakit Parkinson. Data uji klinis fase I yang diumumkan pada bulan Maret menunjukkan bahwa setelah 18 bulan, obat ini dapat ditoleransi dengan baik dan tidak ada masalah keamanan yang besar. Selain itu, peningkatan sinyal pencitraan F-DOPA PET yang diamati setelah menghentikan terapi penekanan kekebalan pada 12 bulan, sebagaimana didefinisikan dalam protokol penelitian, menunjukkan bahwa sel yang ditransplantasikan bertahan dan tertanam di otak.
Dikelola oleh Pusat Biologi, Evaluasi dan Penelitian (CBER) FDA, program RMAT didedikasikan untuk penelitian obat-obatan regeneratif, termasuk terapi sel, yang dimaksudkan untuk mengobati, memodifikasi, membalikkan, atau menyembuhkan penyakit serius. Terapi investigasi yang menerima penunjukan RMAT memenuhi syarat untuk menerima tinjauan perkembangan yang dipercepat dan panduan perencanaan pengembangan dari manajer senior CBER. RMAT juga menciptakan jalur untuk diskusi awal tentang potensi titik akhir pengganti dan cara untuk mendukung percepatan persetujuan dan memenuhi persyaratan pasca persetujuan.
“Penunjukan RMAT untuk bemdaneprocel menggarisbawahi potensi kandidat ini untuk secara mendasar mengubah cara kita berpikir tentang perawatan penyakit Parkinson,” kata Christian Rommel, PhD, Kepala Penelitian dan Pengembangan Divisi Farmasi Bayer. “Kami terdorong oleh komitmen kami untuk memberikan terobosan inovasi bagi pasien dan kami bangga serta gembira melihat bemdaneprocel terus mengatasi hambatan dalam proses pengembangan.”
Tentang bemdaneprocel (BRT-DA01) dan Uji Coba Tahap I
Bemdaneprocel (BRT-DA01) adalah terapi sel investigasi yang dirancang untuk menggantikan neuron penghasil dopamin yang hilang pada penyakit Parkinson. Prekursor neuron dopaminergik ini berasal dari sel induk berpotensi majemuk yang merupakan sel induk embrio manusia. Dalam prosedur pembedahan, prekursor neuron ini ditanamkan ke otak seseorang yang menderita penyakit Parkinson. Ketika ditransplantasikan, mereka berpotensi mereformasi jaringan saraf yang terkena dampak parah akibat Parkinson dan memulihkan fungsi motorik dan non-motorik pasien. Bemdaneprocel belum disetujui untuk pengobatan penyakit atau kondisi medis apa pun oleh otoritas kesehatan mana pun.
Penelitian tahap I ini merupakan penelitian multicenter, multisite, open-label, non-randomized, non-control. Dua belas (12) subjek yang didiagnosis dengan penyakit Parkinson menerima transplantasi bedah 1 dari 2 tingkat dosis sel bemdaneprocel yang berbeda ke putamen pasca komisaris secara bilateral, dan pemberian rejimen imunosupresi selama 1 tahun. Kelompok A (5 subjek) menerima dosis 0,9 juta sel per putamen. Kelompok B (7 subjek) menerima 2,7 juta sel per putamen. Keamanan dan tolerabilitas dinilai pada 1 tahun sebagai titik akhir utama, bersama dengan bukti kelangsungan hidup sel dan efek motorik. Kelayakan transplantasi juga dinilai. Penilaian diulangi pada 18 bulan. Semua penilaian akan berlanjut selama 2 tahun.
Operasi transplantasi dilakukan oleh Dr. Viviane Tabar, MD, Ketua Departemen Bedah Saraf di Pusat Kanker Memorial Sloan Kettering (MSK) dan Dr. Andres Lozano, MD, Ph.D., FRCSC, FRSC, FCAHS, Ahli Bedah Saraf dan Senior Ilmuwan, Institut Otak Krembil, Jaringan Kesehatan Universitas (UHN), Ketua Alan & Susan Hudson Cornerstone dalam Bedah Saraf, Rumah Sakit Toronto Western, Jaringan Kesehatan Universitas dan Ketua Divisi Bedah Saraf di Universitas Toronto (UoT). Peserta diikuti di lokasi klinis oleh Dr. Harini Sarva, MD di Weill Cornell Medicine, Dr. Claire Henchcliffe, MD, D.Phil., FAAN, FANA di University of California, Irvine, dan Dr. Alfonso Fasano, MD, PhD ., Ketua Neuromodulasi dan Perawatan Multi-Disiplin di Jaringan Kesehatan Universitas (UHN) dan UoT.
Informasi lebih lanjut tentang uji coba Tahap I tersedia di Clinicaltrials.gov (NCT04802733).
Tentang penyakit Parkinson
Penyakit Parkinson adalah kelainan neurodegeneratif progresif yang disebabkan oleh kematian sel saraf di otak, yang menyebabkan penurunan kadar dopamin. Saat diagnosis, diperkirakan pasien telah kehilangan 50-80% neuron dopaminergiknya. Hilangnya neuron ini menyebabkan hilangnya fungsi motorik secara progresif dan gejala seperti tremor, kekakuan otot, dan lambatnya gerakan. Bahkan dengan pengobatan, gejala penyakit Parkinson dapat berfluktuasi sepanjang hari. Menurut Parkinson’s Foundation, lebih dari 10 juta orang di seluruh dunia menderita penyakit Parkinson, dan sekitar satu juta orang tinggal di Amerika Serikat. Tidak ada obatnya, dan efektivitas pengobatan saat ini menurun seiring waktu.
Tentang BlueRock Terapi LP
BlueRock Therapeutics LP adalah perusahaan terapi sel tahap klinis yang berfokus pada pembuatan obat-obatan seluler untuk membalikkan penyakit yang merusak. Kami memanfaatkan kekuatan terapi sel untuk menciptakan rangkaian obat-obatan baru bagi pasien yang menderita penyakit neurologis, kardiovaskular, imunologi, dan mata. Program klinis utama kami, bemdaneprocel, (BRT-DA01) sedang dalam uji klinis Tahap I untuk penyakit Parkinson. Kami didirikan pada tahun 2016 sebagai perusahaan patungan antara Versant Ventures dan Leaps by Bayer, cabang investasi berdampak dari Bayer AG yang berinvestasi dalam inovasi terobosan yang mengubah paradigma. Pada akhir tahun 2019, BlueRock menjadi anak perusahaan Bayer AG yang dimiliki sepenuhnya dan dioperasikan secara independen sebagai landasan Platform Terapi Sel & Gen yang baru dibentuk. Budaya kita ditentukan oleh keberanian untuk bertahan apa pun tantangannya, urgensi untuk mengubah pengobatan dan memberikan harapan, integritas yang dipandu oleh misi, dan pola pikir komunitas dengan pemahaman bahwa kita semua adalah bagian dari sesuatu yang lebih besar dari diri kita sendiri. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi www.bluerocktx.com
Tentang Bayer
Bayer adalah perusahaan global dengan kompetensi inti di bidang ilmu hayat, yaitu layanan kesehatan dan nutrisi. Sejalan dengan misinya, “Kesehatan untuk semua, Kelaparan untuk semua orang,” produk dan layanan perusahaan dirancang untuk membantu masyarakat dan bumi berkembang dengan mendukung upaya untuk mengatasi tantangan-tantangan besar yang ditimbulkan oleh populasi global yang terus bertambah dan menua. Bayer berkomitmen untuk mendorong pembangunan berkelanjutan dan menghasilkan dampak positif bagi bisnisnya. Pada saat yang sama, Grup bertujuan untuk meningkatkan kekuatan pendapatan dan menciptakan nilai melalui inovasi dan pertumbuhan. Merek Bayer melambangkan kepercayaan, keandalan, dan kualitas di seluruh dunia. Pada tahun fiskal 2023, Grup mempekerjakan sekitar 100.000 orang dan menghasilkan penjualan sebesar 47,6 miliar euro. Biaya penelitian dan pengembangan sebelum barang khusus berjumlah 5,8 miliar euro. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi www.bayer.com.
Pernyataan Berwawasan ke Depan
Rilis ini mungkin berisi pernyataan berwawasan ke depan berdasarkan asumsi dan perkiraan saat ini yang dibuat oleh manajemen Bayer. Berbagai risiko yang diketahui dan tidak diketahui, ketidakpastian dan faktor lainnya dapat menyebabkan perbedaan material antara hasil aktual di masa depan, situasi keuangan, perkembangan atau kinerja perusahaan dan perkiraan yang diberikan di sini. Faktor-faktor ini termasuk yang dibahas dalam laporan publik Bayer yang tersedia di situs Bayer di www.bayer.com. Perusahaan tidak bertanggung jawab apa pun untuk memperbarui pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini atau menyesuaikannya dengan peristiwa atau perkembangan di masa depan.
Bagikan artikel ini di jejaring sosial Anda
